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针对腺病毒预存免疫问题的“混合载体库”策略,在欧洲同情使用病例中显示出价值,成功为17名抗体阳性患者匹配了有效载体。
沈国华病例衍生出的长期维持管理模式,正在形成标准化方案框架,这种方式无疑又是一种创新,在终极疗法没有出现前,它可以保证患者的生存率。
……
法兰克福镜像中心完成建设,进入设备调试和欧盟安全认证的最后冲刺阶段。
报告也列出了问题和挑战:治疗成本依然高昂,尽管普惠框架阶梯定价,单次治疗全成本仍超过50万元人民币,医保覆盖谈判在全球各地进展缓慢。
国际医疗团队,如卡洛斯、拉吉夫等人反馈的实际操作问题五花八门,从冷链物流中断到当地医疗法规冲突,消耗大量支持资源。
苏黎世,欧盟委员会卫生总司内部简报会。
卡尔·施密特正在向高层汇报K疗法“同情使用”计划首月的执行情况。
“截至昨日,欧盟范围内(含瑞士、挪威等联系国)共批准了41例同情使用申请。涉及胰腺癌、胆管癌、多形性胶质母细胞瘤等八种实体瘤。目前已完成治疗22例。”
“早期数据显示:客观缓解率(ORR)81.82%,安全性方面,3级及以上不良反应发生率4.55%,主要为可控的细胞因子释放综合征和肝功能一过性损伤,无治疗相关死亡。”
“通过法兰克福镜像中心的数据通道运行平稳,联合监督委员会召开了三次会议,对一例疑似非预期严重不良事件进行了审查,认定均与基础疾病进展相关,未要求中断计划。”
“患者组织和媒体反馈总体积极,认为这是监管灵活性与患者权益保障的良好平衡。”
“但是,”卡尔话锋一转,“我们也观察到一些挑战。首先,治疗费用高昂,即使锐行承担了部分监测成本,大部分费用仍需各国医保或患者自付,公平性问题凸显。其次,部分成员国对同情使用扩大化表示担忧,认为可能削弱正式审批程序的权威性,变相鼓励医疗旅游。最后,锐行方面提出的疗效风险共担保险模式,在欧洲面临复杂的保险法规障碍。”
一位委员提问:“那么,施密特博士,你的总体评估是?这个临时通道,是否应该继续,甚至扩大?正式审批是否加快速度?”
卡尔沉默片刻,给出了一个严谨的答案:“从纯医学和患者获益角度,应该继续,甚至考虑适当扩大病种范围。从监管和系统风
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