人都欣喜若狂。接受治疗的小鼠,生长迟缓的症状得到了明显改善,体重逐渐接近正常小鼠;运动能力也显著提升,能够正常行走、攀爬;眼部发育异常的情况也得到了缓解。组织样本检测结果显示,小鼠体内目标基因的修复效率达到了75%,且未检测到任何脱靶现象。
“动物实验的成功,意味着我们的基因编辑治疗方案已经具备了进入临床研究的条件。”杨芳拿着实验报告,激动地说道。
吴浩第一时间向国家药品监督管理局提交了临床研究申请,并组织团队准备相关的申报资料。同时,他还安排专人联系李念的父母,告知他们研发进展,邀请李念作为首批临床研究的志愿者。
当李念的父母得知这个消息时,激动得说不出话来。他们带着李念赶到灵湖市,见到了联合工作小组的成员们。李念的母亲紧紧握着周悦的手,泪水止不住地流淌:“谢谢你们,谢谢你们没有放弃我们的孩子。”
周悦轻轻拍着她的手,温柔地说:“这是我们应该做的。请你们放心,我们会尽最大的努力,帮助李念恢复健康。”
临床研究申请很快获得了批准。研发中心联合灵湖市第一人民医院,组建了专门的临床研究团队,为首批志愿者制定了详细的治疗方案和随访计划。李念成为了第一个接受治疗的患者。
治疗当天,研发中心和医院的相关人员都高度紧张。周悦和赵凯全程守在手术室外面,焦急地等待着治疗结果。两个小时后,治疗顺利完成。
接下来的日子里,团队成员们每天都会关注李念的身体状况。治疗后的第一周,李念的食欲明显好转,精神状态也好了很多;一个月后,李念的体重开始增长,能够自己慢慢走路了;三个月后,李念的运动能力基本恢复正常,还能和其他孩子一起玩耍。
当看到李念在医院的草坪上欢快地奔跑时,周悦和赵凯相视一笑,眼中都闪烁着泪光。这段时间的辛苦付出,无数个不眠之夜,都在这一刻有了最温暖的回报。
首批临床研究的其他几名患者,治疗效果也都非常理想。相关研究成果很快在国际顶级医学期刊上发表,引起了全球生物医学界的广泛关注。许多国外的科研机构和制药企业纷纷联系灵湖浩宇,希望能开展合作,将这项技术推广到全球。
在灵湖浩宇的年度总结大会上,吴浩特别表彰了联合工作小组的成员们。他看着台下这些年轻而坚定的面孔,深情地说道:“从找到关键致病位点,到攻克基因编辑治疗的技术难关,再到临床研究的成功,
本章未完,请点击下一页继续阅读!